2025年全球杜氏肌营养不良症治疗市场规模估值为7.22亿美元，预计到2033年将达到19.05亿美元。
市场洞察
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的遗传性疾病，其特征是逐渐进行的肌肉退化和无力。DMD的主要治疗方法是使用类固醇，如泼尼松或去非拉可特。这些药物有助于减少炎症，延缓肌肉退化，最终延长行走能力并保持肌肉功能。皮质类固醇治疗已被证明能改善DMD患者的肌肉力量、呼吸功能和整体生活质量。
泼尼松和去拉扎康等皮质类固醇常被开具，以帮助维持肌肉力量和功能，尽管可能存在副作用。物理治疗和量身定制的锻炼计划在保持活动能力和预防挛缩方面发挥着关键作用。除了皮质类固醇外，依苯酮和依替利森等药物可能针对DMD相关的特定挑战。包括基因疗法和外显子跳跃药物在内的有前景的新兴疗法，针对DMD的遗传基础，有望带来长期改善。
基因编辑技术，如CRISPR-Cas9，有望纠正导致DMD的遗传异常，而外显子跳跃疗法则通过调节RNA剪接恢复肌营养不良激素的产生，从而减缓肌肉退化。此外，涉及干细胞疗法和肌肉再生技术的再生医学方法，提供了修复和替换受损肌肉组织的可能性。
DMD治疗的未来充满希望，相关研究和临床研究正聚焦于这些创新疗法，旨在提升患者治疗效果并改善生活质量。
市场驱动因素
DMD的患病率与诊断增加：DMD病例数量的增加，加上诊断技术的改进，推动了治疗需求。根据肌营养不良协会的数据，全球约每3500至5000名男性中就有1人患有DMD。2014年发表在《神经流行病学》杂志上的一项研究估计，美国5至24岁男性中DMD的患病率为每1万名1.38例。
基因治疗与个性化医疗的进展：基因治疗和个性化治疗方法的突破为DMD治疗开辟了新途径。美国食品药品监督管理局（FDA）近年来批准了多种针对DMD的基因靶向疗法。例如，2016年FDA批准了Exondys 51（eteplirsen），这是首个获准治疗DMD患者的药物。此后，又有两种外显子跳跃疗法获批：2019年的Vyondys 53（戈洛迪尔森）和2020年的维尔特普索（viltolarsen）。
增加研究经费和临床试验：大量研发投资，以及众多正在进行的临床试验。根据美国国立卫生研究院（NIH）RePOTER数据库，NIH对杜氏肌营养不良症研究的资金从2015年的约3300万美元增长到2020年的超过8000万美元。
市场约束因素
治疗费用高昂且可及性有限：DMD治疗，尤其是基因治疗的昂贵性，可能通过降低患者的可及性来限制市场增长。根据2021年发表在《神经学》杂志上的一项研究，美国DMD患者的年护理费用根据疾病阶段不同，介于5万美元至10万美元之间。对于新型基因疗法，费用可能更高。
严格的监管要求和漫长的审批流程：DMD治疗，尤其是基因治疗的复杂性，导致了漫长且昂贵的临床试验和监管流程。塔夫茨大学药物开发研究中心2018年的一份报告发现，罕见病药物（包括DMD）从临床测试开始到获批监管的平均时间为8.1年。
有限的患者群体与临床试验招募中的挑战：DMD的稀有性使得招募足够患者进行临床试验变得困难，可能会拖慢研发工作。根据《罕见病孤儿杂志》，全球约有1/3500至5000名男性新生儿中出现DMD。这意味着全球估计患者总数约为284,000人。
